原发性脊髓肿瘤是中枢神经系统的罕见肿瘤，包括2%至4%的中枢神经系统肿瘤。虽然许多颅内和椎管内肿瘤有着相似的名字，有越来越多的证据与他们的颅同行相比遗传学和硬膜脊柱肿瘤的病理特征是不同的。

在这篇综述中，将讨论对最常见的硬膜内脊柱肿瘤的理解的最新进展，重点是这些肿瘤的分子生物学和实验性治疗。

无框架立体定位准确性的最近改进导致对放射外科手术和大分割放射线在治疗脊柱肿瘤和特别是神经鞘瘤中的兴趣增加。有学者研究了在66个脊神经鞘瘤患者中使用立体定向放射外科手术。平均随访44个月，他们报告局部控制率为95.4%，视觉模拟评分疼痛评分显着改善，未报告并发症或放射性神经毒性。其他几个病例系列也报道了类似的结果，所有病例都具有非常高的局部控制率，几乎没有报告神经毒性。然而，应该指出的是，这些研究者所取得的有希望的结果仍然存在局限性，最重要的是在随访期间。由于神经鞘瘤通常生长缓慢，因此较短的随访时间可能会错过许多治疗失败或延迟恶变的病例。

随着生长缓慢的肿瘤，脊髓肿瘤通常不被认为对标准化疗方案有反应。然而，研究人员继续探索神经纤维瘤病患者可能的医学疗法，特别是在预防丛状神经纤维瘤的进展和无法切除的肿瘤的情况下。西罗莫司患者平均4个月的神经纤维瘤进展缓慢。这些治疗中的一些也可能对脊柱内神经纤维瘤有效。

其他化学治疗选择和分子靶标也已经过测试，但证明效果有限。Tipifarnib是一种法呢基转移酶抑制剂，已被用于抑制NF1患者丛状神经纤维瘤中发生的失调的Ras信号通路。虽然初始的I期试验数据表明，药物是在儿科人群的耐受性良好，随后的II期试验未能证明在神经纤维瘤丛状在时间的改进的进展。

很少有试验研究过NF2相关神经鞘瘤中肿瘤的药物治疗，但迄今为止，在评估针对表皮生长因子受体活性的药物时，成功受到限制。拉帕替尼，选择性表皮生长因子受体抑制剂，已被证明有一定的活动在室管膜瘤，但随访结果已被混合。

硬膜内脊髓肿瘤包括由脊髓，脊髓神经和脑膜引起的各种组织病理学亚型。由于脊髓的口才及其紧凑的束和一些这些肿瘤的浸润性质，它们可能是令人生畏的实体。目前，治疗的主要内容包括手术切除以尽可能最大程度地切除，并且化疗和放射治疗保留用于残留或复发疾病。

发现脊柱肿瘤背后的遗传和分子机制以及它们的颅骨对应物已经开辟了一条试验更有针对性的治疗方法，这可以帮助治疗残留或复发的疾病，甚至可能有一天取代手术切除。放射治疗靶向和剂量递送的进展也在迅速发展，并且可能与手术具有组合效应，以增加安全性并最小化并发症。

作为一种罕见的肿瘤子集，硬膜内脊柱肿瘤难以研究和研究。发现颅骨和脊柱肿瘤之间的相似性有助于加速研究，但区分它们之间的差异同样重要且至关重要。因此，共享资源和汇集数据对于发现这些罕见且具有挑战性的脊柱肿瘤的更安全和更有效的治疗方法至关重要。